Prvi na svetu klinično dokazali nov način zdravljenja avtoimunskih bolezni
Gre za pomemben preboj pri razumevanju in zdravljenju avtoimunskih bolezni, rezultate raziskave pa je danes objavila revija New England Journal of Medicine, ena najuglednejših medicinskih revij na svetu.
Strokovni nasveti, navade za vitalnost in uravnotežen vsakdan.
Za hitre novice, aktualne teme in zanimive vsebine izberite Svet24 za svoj prednostni vir na Googlu.
Nastavi
Danes je izjemno pomemben dan za Pediatrično kliniko in UKC Ljubljana. Raziskovalci Kliničnega oddelka za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo, so prvi klinično dokazali, da je mogoče avtoimunsko bolezen zdraviti z odstranjevanjem sprožilca bolezni, namesto z neposrednim zaviranjem imunskega sistema.
Rezultati raziskave so bili objavljeni v eni najuglednejših medicinskih revij na svetu New England Journal of Medicine.
"Če bodo prihodnje raziskave uspešne, bi ta pristop lahko odprl novo smer zdravljenja tudi pri drugih avtoimunskih boleznih,« poudarja dr. Tadej Avčin, dr. med., predstojnik KO za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Pediatrične klinike UKC Ljubljana ter vodja klinične raziskave.
Pomemben dosežek slovenske medicine
"Raziskava predstavlja pomemben dosežek slovenske medicine in potrjuje, da lahko UKC Ljubljana kot univerzitetni klinični center pomembno prispeva k razvoju novih načinov zdravljenja na svetovni ravni. Hkrati dokazuje, da lahko tudi bolniki v Sloveniji zaradi vrhunskega strokovnega in raziskovalnega dela dobijo dostop do najsodobnejših terapij med prvimi na svetu", so zapisali.
Raziskava predstavlja prvi klinični dokaz novega terapevtskega pristopa (proof of concept). Raziskovalci so z novim biološkim zdravilom – rekombinantnim encimom DNASE1L3 – uspešno zdravili bolnika s prirojenim sistemskim lupusom eritematozusom zaradi pomanjkanja encima DNASE1L3.
Dosedanje zdravljenje avtoimunskih bolezni temelji predvsem na zaviranju delovanja imunskega sistema, kar sicer zmanjša bolezensko aktivnost, hkrati pa poveča tveganje za okužbe in druge neželene učinke. Novi pristop deluje drugače - odpravlja enega ključnih sprožilcev bolezni in pri tem neposredno ne zavira imunskega sistema.
Nova terapija odstrani sprožilec bolezni
Ključno vlogo pri novem pristopu imajo nevtrofilne zunajcelične pasti (NET), obrambne mreže iz DNK in protimikrobnih beljakovin, ki jih nevtrofilci sproščajo za lovljenje mikroorganizmov. Po opravljeni nalogi jih mora organizem učinkovito razgraditi. Če se to ne zgodi, lahko NET postanejo vir avtoantigenov, ki spodbujajo kronično vnetje in avtoimunski odziv.
Rekombinantni encim DNASE1L3 omogoči učinkovito razgradnjo teh struktur in tako odstrani enega ključnih sprožilcev bolezni.
Prvi bolnik, ki je prejel novo terapijo
Pri bolniku, ki je prvi prejel novo terapijo, so zdravniki leta 2019 z genetskim testiranjem odkrili redko mutacijo. Imel je prirojeni sistemski lupus eritematozus, zaradi katere organizem ne tvori encima DNASE1L3, pojasnjuje dr. Maruša Debeljak, iz Kliničnega inštituta za specialno laboratorijsko diagnostiko Pediatrične klinike UKC Ljubljana.
Kljub dolgotrajnemu zdravljenju z različnimi sodobnimi imunosupresivnimi zdravili njegove bolezni ni bilo mogoče učinkovito obvladati. Ta ugotovitev je zdravnikom omogočila vključitev bolnika v mednarodni program razvoja novega zdravila. Na podlagi presoje mednarodne skupine evropskih in ameriških strokovnjakov je bil izbran kot prvi bolnik na svetu za zdravljenje s to terapijo. Ker zdravilo še nima dovoljenja za promet, ga je bolnik prejel po mehanizmu t. i. sočutne uporabe za posameznega bolnika.
Izjemno hitro izboljšanje
Po aplikaciji novega biološkega zdravila je prišlo do hitrega izboljšanja kliničnih in laboratorijskih kazalcev bolezni. Sočasno se je povečala tudi razgradnja NET, kar je potrdilo pričakovani način delovanja zdravila.
»Že šest ur po aplikaciji zdravila smo opazili vidno klinično izboljšanje, laboratorijske analize pa so sočasno potrdile hitro razgradnjo NET. To je bil prvi neposredni dokaz, da zdravilo pri človeku deluje po predvidenem mehanizmu,« pojasnjuje prof. dr. Avčin. Po prvem uspešno zdravljenem bolniku bodo sledile klinične raziskave faze 2 na večjem številu bolnikov. Potekale bodo v dveh drugih univerzitetnih bolnišnicah in pri dveh različnih avtoimunskih boleznih.
Zahteven logistični postopek
Pridobitev zdravila je zahtevala obsežen regulatorni postopek ter usklajevanje med raziskovalci, Lekarno UKC Ljubljana, proizvajalcem in Javno agencijo za zdravila in medicinske pripomočke.
»Protokol podjetja je bil izjemno strog. Zdravilo je bilo treba ves čas transporta hraniti globoko zamrznjeno, zagotoviti vse validirane pogoje in pridobiti vsa potrebna regulatorna dovoljenja,« pojasnjuje Tomislav Laptoš, iz Lekarne UKC Ljubljana.
Kot navajajo, je bilo ob dostavi zdravilo pripravljeno in aplicirano na Kliničnem oddelku za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Pediatrične klinike UKC Ljubljana ob doslednem upoštevanju časovnih in strokovnih zahtev.
Generalni direktor UKC Ljubljana čestital celotnemu timu
»Ne le, da smo v stiku z vrhom svetovne medicine, ampak ta dosežek dokazuje, da ustvarjamo vrh svetovne medicine in konkretno v tem primeru prihodnost zdravljenja imunoloških bolezni. To je zasluga Kliničnega oddelka za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Pediatrične klinike, predanosti ljudi in znanja, ki ga tam imajo, ter organiziranost in praktično življenj, ki so jih ti strokovnjaki posvetili temu preboju,« je dejal dr. Marko Jug, generalni direktor UKC Ljubljana.
Poudaril je, da tak korak ni mogoč brez stalnega vlaganja v razvoj in znanost ter brez stalnega stika in soustvarjanja znanosti na svetovni ravni in izpostavil, da objava članka v tako ugledni reviji, kaže, da gre za res nekaj novega na področju avtoimunskih bolezni. Samo vlaganje v znanost zagotavlja, da bomo tudi v prihodnje v Sloveniji imeli dostop do modernih in učinkovitih zdravil.
